Transcripta BioとSynfini、ハンチントン病のリード化合物を数週間で取得 業界平均は12〜18か月

Transcripta BioとSynfini、ハンチントン病のリード化合物を数週間で取得 業界平均は12〜18か月
## Transcripta BioとSynfini、ハンチントン病のリード化合物を数週間で取得 AI創薬企業Transcripta Bioと「AIケミストリー・ファウンドリー」Synfiniは、共同研究の成果を発表した。MSH3遺伝子を標的に、検証レベルのリード化合物を数週間で得たという。ヒット化合物から候補化合物指名までの業界基準は12〜18か月である。 **要点** - **標的**:MSH3は、ハンチントン病における「体細胞でのリピート拡大」を促すと考えられており、リピート拡大の速度が病気の進行を左右する。米国のハンチントン病患者は約4.1万人、遺伝的リスクを抱える人はほかに20万人以上いる。原因遺伝子は1993年に特定されたが、33年を経た今も、病気の経過を変えられる承認済みの治療法はなく、対症療法しかない。 - **手法**:トランスクリプトーム規模の標的生物学(Transcripta Bio)とAI駆動の自動化ケミストリー(Synfini)により、探索と化学のサイクルを通常の何分の一かの時間に圧縮した。 - **意義**:新薬開発で最も難しい分野の1つであり、治療薬のない疾患を対象に、AI創薬のスピードの優位性が成果として現れ始めている。「速さ」そのものがパイプラインの価値になった。 > 原文リンク:[原文を見る](https://www.businesswire.com/news/home/20261007783241/en/Transcripta-Bio-Synfini-Collaborate-to-Identify-a-Lead-Candidate-Against-a-Key-Driver-of-Huntingtons-Disease-Progression-in-a-Matter-of-Weeks)。本文は要約であり、参考情報にとどまる。
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